Diferencia clave: terapia génica ex vivo versus in vivo
La terapia génica es una técnica importante que se utiliza para tratar o prevenir enfermedades genéticas mediante la introducción de genes para genes f altantes o defectuosos. Ciertas enfermedades se pueden curar mediante la inserción de genes sanos en lugar de genes mutados o f altantes responsables de la enfermedad. La terapia génica se aplica principalmente a las células somáticas que a las células de la línea germinal, y se puede clasificar en dos tipos principales denominados terapia génica ex vivo y terapia génica in vivo. La diferencia clave entre la terapia génica ex vivo e in vivo es que los genes terapéuticos se transfieren a cultivos celulares in vitro y se reintroducen en un paciente en la terapia génica ex vivo, mientras que los genes se administran directamente a los tejidos o células del paciente sin cultivar las células in vitro en in vitro. terapia génica vivo.
¿Qué es la terapia génica ex vivo?
La terapia génica ex vivo es un tipo de terapia génica que implica la modificación exterior de la célula de un paciente y su reintroducción en el paciente. Las células se cultivan en los laboratorios (fuera del cuerpo del paciente) y se insertan los genes. Luego, los transformantes estables se seleccionan y se vuelven a introducir en el paciente para tratar la enfermedad. La terapia génica ex vivo se puede aplicar solo a ciertos tipos de células o tejidos seleccionados. Las células de la médula ósea son las células que se utilizan con frecuencia para la terapia génica ex vivo.
Procedimiento de Terapia Génica Ex Vivo
Hay varios pasos importantes involucrados en la terapia génica ex vivo como se indica a continuación:
- Las células con genes defectuosos se aíslan del paciente.
- Las células aisladas se cultivan en cultivos en el laboratorio.
- Los genes terapéuticos se insertan o introducen en los cultivos de células cultivadas utilizando vectores.
- Las células transformadas se seleccionan de las no transformantes y se cultivan.
- Las células seleccionadas se trasplantan al paciente.
En la terapia génica ex vivo, se utilizan portadores o vectores para introducir genes en las células diana. La entrega exitosa de genes depende del sistema portador, y los vectores importantes utilizados en la terapia génica ex vivo son virus, células de la médula ósea, cromosomas artificiales humanos, etc. En comparación con la terapia génica in vivo, la terapia génica ex vivo no implica reacciones inmunológicas adversas. reacciones en el cuerpo del paciente ya que la corrección genética se hace in vitro. Sin embargo, el éxito depende de la incorporación y expresión estables del gen curativo dentro del cuerpo del paciente.
Figura 01: Terapia génica ex vivo
¿Qué es la terapia génica in vivo?
La terapia génica in vivo es una técnica que implica la entrega directa de genes en las células de un tejido particular dentro del cuerpo del paciente para tratar enfermedades genéticas. Se puede aplicar a muchos tejidos del cuerpo humano, incluidos el hígado, los músculos, la piel, los pulmones, el bazo, el cerebro, las células sanguíneas, etc. Los genes terapéuticos se introducen en el paciente mediante vectores virales o no virales. Sin embargo, el éxito depende de varios factores, como la captación eficiente de los vectores portadores de genes terapéuticos por parte de las células diana, la degradación intracelular de los genes dentro de las células diana y la captación del gen por el núcleo, la capacidad de expresión del gen, etc.
Figura 02: Terapia génica in vivo
¿Cuál es la diferencia entre la terapia génica ex vivo e in vivo?
Terapia génica ex vivo frente a in vivo |
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| La terapia génica ex vivo es un tipo de terapia génica que se realiza fuera del cuerpo del paciente. La modificación genética se realiza fuera del cuerpo. | La terapia génica in vivo es otro tipo de terapia génica que se realiza directamente cuando las células defectuosas todavía están en el cuerpo. Los genes se modifican cuando todavía están dentro del cuerpo. |
| Aislamiento y cultivo | |
| Las células defectuosas se aíslan y cultivan en el laboratorio. | Las células defectuosas no se aíslan ni se cultivan en el laboratorio. |
| Selección de transformantes | |
| Los transformantes estables se seleccionan antes de la reintroducción. | Los transformantes estables no se pueden seleccionar. |
| Respuesta inmunológica adversa | |
| Este método no introduce respuestas inmunológicas adversas en el organismo del paciente. | Este método introduce respuestas inmunológicas adversas en el organismo del paciente. |
Resumen: terapia génica ex vivo frente a in vivo
Los genes terapéuticos se introducen en el cuerpo del paciente como tratamiento para ciertas enfermedades. Se conoce como terapia génica y se puede realizar de dos formas: terapia génica ex vivo y terapia génica in vivo. La diferencia entre la terapia génica ex vivo e in vivo es que la inserción de genes en la terapia génica ex vivo se realiza en los cultivos celulares fuera del cuerpo del paciente y las células corregidas se vuelven a introducir en el paciente, mientras que los genes de la terapia génica in vivo se introducen directamente en el cuerpo del paciente. tejidos diana interiores sin aislar las células. El éxito de ambos procesos depende de la inserción y transformación estables de los genes terapéuticos en las células del paciente.
